Avaliação econômica em saúde no contexto de doenças ultrarraras: um protocolo de revisão rápida de escopo

Resumo

Introdução: As doenças ultrarraras apresentam desafios singulares para a avaliação econômica de tecnologias em saúde, devido à escassez de evidências robustas, alta incerteza e custos frequentemente elevados. Objetivo: Identificar e caracterizar as modelagens econômicas utilizadas na avaliação de tecnologias em saúde no contexto de doenças ultrarraras. Métodos: Trata-se de uma revisão rápida de escopo que será conduzida conforme as orientações metodológicas do Joanna Briggs Institute. Serão incluídos estudos conceituais, metodológicos e revisões sistemáticas que abordem modelos, métodos, adaptações e propostas alternativas de avaliação econômica nesse contexto. A busca será realizada nas principais bases de dados secundários, além de fontes de literatura
cinzenta. O processo de seleção contará com leitura independente por pares e checagem cruzada de exclusões. A extração dos dados seguirá formulário previamente testado. Os resultados serão apresentados de forma narrativa, tabular e gráfica, descrevendo os tipos de modelagem econômica identificados, suas características metodológicas e principais limitações relatadas. Resultados esperados: Espera-se que esta síntese contribua para informar tomadores de decisão, pesquisadores e agências de avaliação de tecnologias em saúde sobre abordagens mais adequadas e transparentes para incorporar tecnologias voltadas às doenças ultrarraras. Conclusão: Os achados poderão orientar tanto pesquisadores quanto formuladores de políticas sobre estratégias mais adequadas para incorporar tecnologias destinadas a populações pequenas e clinicamente complexas, promovendo práticas que equilibrem eficiência econômica, equidade e sustentabilidade dos sistemas de saúde.