PE-065 Perfil das tecnologias para doenças raras submetidas à Conitec: análise epidemiológica, econômica e do processo regulatório (2023–2025)

Abstract

Introdução (com objetivo): A incorporação de tecnologias para doenças raras no Sistema Único de Saúde (SUS) envolve um conjunto heterogêneo de condições clínicas, demandantes e percursos regulatórios(1–3). A caracterização das submissões à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) é fundamental para compreender a dinâmica de acesso a medicamentos órfãos no Brasil e identificar possíveis gargalos no processo de avaliação. O objetivo deste trabalho foi descrever o perfil epidemiológico, terapêutico, econômico e regulatório das tecnologias para doenças raras submetidas à Conitec entre 2023 e 2026, caracterizando as submissões quanto à área terapêutica, tipo de demandante, métricas de avaliação econômica, tempos do processo regulatório e população impactada. Material e Método: Estudo descritivo-exploratório com base em dados secundários. As recomendações foram obtidas no site da Conitec. As tecnologias foram classificadas de acordo com o preconizado pela OMS, até 65 casos por 100.000 pessoas. Para cada tecnologia elegível, os relatórios de recomendação foram analisados e categorizados quanto à área terapêutica, tipo de demandante, métrica de avaliação econômica, desfecho de saúde reportado, tempo entre registro na Anvisa e protocolo na Conitec, tempo entre protocolo e decisão, população estimada e número de contribuições à consulta pública. A análise foi conduzida por estatística descritiva. Resultados: Foram identificadas 49 submissões para doenças raras no período, todas referentes a medicamentos, sendo 48 solicitações de incorporação e uma de ampliação de uso. Cânceres raros corresponderam a 24,5% das submissões (n=12). As áreas terapêuticas mais representadas foram Hematologia (n=14; 28,6%), Neurologia (n=11; 22,4%) e Oncologia (n=6; 12,2%). As submissões envolveram 31 demandantes distintos, com predominância da indústria farmacêutica (n=44; 89,8%); 10 demandantes concentraram 57% das submissões. A razão de custo-efetividade incremental (RCEI) foi a métrica econômica mais utilizada (73%; n=36), com QALY como desfecho em 38,8% dos casos e AVAQ em 30,6%. O tempo mediano entre o registro na Anvisa e o protocolo na Conitec foi de 1.262 dias (~3,5 anos), enquanto o tempo mediano entre protocolo e decisão foi de 308 dias (~10 meses). A população estimada total foi de 59.657 pessoas, sendo 24.488 associadas a tecnologias incorporadas e 35.169 a tecnologias não incorporadas. A mediana de contribuições à consulta pública foi de 402 por tecnologia, sem diferença relevante entre os grupos. Conclusões: O pipeline de tecnologias para doenças raras na Conitec apresenta concentração em áreas terapêuticas específicas e em um subconjunto de demandantes recorrentes. O intervalo mediano de aproximadamente 3,5 anos entre o registro sanitário e a submissão à Conitec evidencia uma lacuna relevante no acesso oportuno. Além disso, as tecnologias não incorporadas no período correspondem a uma população estimada de mais de 35 mil pessoas, reforçando o impacto clínico e social das decisões no contexto das doenças raras no SUS.