PE-027 Framework de ATS para governança de acesso à tecnologia experimental: estudo de caso da polilaminina

Abstract

Introdução (com objetivo): Tecnologias em desenvolvimento clínico podem ser demandadas excepcionalmente para uso assistencial individual antes da consolidação de evidências de eficácia e segurança. Esse descompasso pode motivar heterogeneidade de critérios de acesso, monitoramento e geração de evidência, com implicações para decisões em saúde pública. A polilaminina constitui um caso relevante no Brasil por coexistirem autorização regulatória para pesquisa clínica, registro público de estudo e relatos de solicitações de acesso excepcional. O objetivo do estudo foi descrever o desalinhamento entre o estágio de evidência da polilaminina e a demanda por uso a partir de um framework de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) para governança do acesso excepcional. Material e Método: Estudo documental com análise de fontes públicas a partir de publicações, comunicados regulatórios, registros de estudos clínicos, autorizações judiciais e posicionamento público de entidades científicas. As informações foram extraídas por formulário padronizado, organizadas e sintetizadas pela matriz Evidência–Demanda–Implementação (EDI). A partir da síntese, foi derivado um conjunto de requisitos de governança aplicáveis ao acesso excepcional, independentemente da via de acesso. Resultados: Na dimensão Evidência, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária autorizou pesquisa clínica de fase 1 com objetivo de avaliar segurança do uso de polilaminina (N=5; 18–72 anos) com lesão medular torácica aguda completa, com menos de 72 horas e indicação cirúrgica. O registro do protocolo de pesquisa descreve o estudo como aberto e de braço único, com critérios de inclusão e desfechos declarados. A evidência clínica apresenta um estudo piloto em humanos (N=8), indicando base clínica ainda preliminar. Na dimensão Demanda, foram identificadas autorizações judiciais de uso compassivo de polilaminina em pacientes com lesão medular, com justificativa associada a gravidade/urgência e reconhecimento do caráter experimental. Em contrapartida, entidades científicas publicaram posicionamentos recomendando cautela e discussão tecnicamente fundamentada. Na dimensão Implementação, o registro de pesquisa descreve implantação controlada por critérios clínicos e contexto assistencial definidos. Entretanto, nas publicações institucionais analisadas sobre autorizações de uso compassivo, não foi possível verificar a aderência do uso excepcional aos componentes operacionais do protocolo registrado (elegibilidade, local de aplicação/serviço habilitado, conjunto mínimo de desfechos, seguimento e fluxo de notificação de eventos adversos). Com base na matriz EDI, estruturou-se um conjunto mínimo de requisitos de governança do acesso excepcional, incluindo (a) elegibilidade clínica alinhada ao protocolo vigente; (b) execução em serviços habilitados com capacidade técnica compatível; (c) consentimento informado com explicitação de incertezas e alternativas; (d) registro padronizado de desfechos clínicos e eventos adversos com rastreabilidade; (e) critérios pré-especificados para suspensão do uso em caso de eventos de segurança; (f) reavaliação periódica condicionada à maturação de evidências e atualizações regulatórias. Conclusões: A partir da matriz EDI demonstra-se desalinhamento entre estágio de evidência e demanda por uso excepcional. Propôs-se requisitos mínimos de governança para acesso excepcional, com ênfase em padronização de critérios, monitoramento e geração de evidência, contribuindo para decisões de ATS em contextos de incerteza.