PE-094 O acordo de acesso gerenciado do onasemnogeno abeparvoveque trará economia para o Sistema Único de Saúde (SUS)? Uma análise de impacto orçamentário

Abstract

Introdução (com objetivo): Em março de 2025, foi formalizado um Acordo de Acesso Gerenciado (AAG)  entre o Ministério da Saúde e a empresa detentora do registro do onasemnogeno abeparvoveque (OA) para o tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) no SUS. O acordo contempla pacientes com até seis meses de idade com diagnóstico genético confirmado de AME 5q tipo 1, com até três cópias de SMN2, que não estejam submetidos à ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Para mitigar o impacto financeiro e as incertezas clínicas, o acordo atrelou o pagamento ao desempenho clínico da terapia, definido como aumento da sobrevida sem ventilação permanente, alcance e manutenção de marcos motores. O modelo prevê 40% do pagamento na infusão e parcelas de 20% nos 24, 36 e 48 meses subsequentes, condicionadas ao atingimento dos desfechos [1]. Objetivo: Estimar o impacto orçamentário da implementação do AAG para o OA sob a perspectiva do SUS. Material e Método: Desenvolveu-se um modelo de coorte aberta, utilizando o método epidemiológico para casos incidentes [2,3,4]. A análise abrangeu custos médicos diretos, sem aplicação de taxas de desconto, em um horizonte temporal de cinco anos. O cenário de referência estimou os custos da terapia sem o AAG. O cenário alternativo estimou o custo da terapia conforme negociação do AAG, no qual as parcelas de pagamento faltantes serão canceladas de acordo com a trajetória do paciente. Foi assumido que 100% das compras da terapia se dariam pelo AAG. Foi realizada análise de sensibilidade para avaliar as incertezas. Resultados: O custo total acumulado em 5 anos pelo parcelamento e atingimento de resultados pactuados via AAG foi de R$ 1,3 bilhão, comparado a R$ 1,9 bilhão do cenário de referência com desembolso com OA antes do AAG. O custo incremental resultante foi de -R$ 608.458.836. O custo evitado projetado devido à suspensão de pagamentos em caso de falha terapêutica foi de R$ 154.622.098. A análise de sensibilidade demonstrou que o modelo é mais sensível à taxa de sucesso clínico no 36º mês e ao cenário de fonte de evidência diferente [4].  Os parâmetros utilizados no caso base consideraram a evidência disponível quando o acordo foi firmado. A análise de cenário considerando 100% de sobrevida livre de eventos  e atingimento de marcos foi equivalente ao adiamento de parcelas, conferindo a vantagem de diluir o desembolso ao longo do tempo quando observados os custos médicos diretos, com a ressalva que 70% da população do estudo utilizou outras terapias farmacológicas para AME ao longo do tempo. A mitigação de incertezas pode se dar com o acesso aos registros de desfechos de acompanhamento do AAG e entendimento dos custos operacionais para viabilizá-lo. Considerando os custos administrativos, a dificuldade em gerar dados clínicos agregados e o atraso no acesso (manutenção da judicialização por um período maior), é possível que os acordos baseados em desempenho não tragam vantagens que superem suas limitações. Conclusões: Apesar do AAG modelado projetar uma economia de R$ 154 mil em riscos associados a falhas terapêuticas ao longo de 5 anos, há incertezas a serem endereçadas pelo acompanhamento do registro próprio para AAG de desfechos obtidos. O adiamento de parcelas através do AAG pode promover a sustentabilidade da incorporação da terapia avançada no SUS. Ainda, é necessário ponderar se a mitigação do risco financeiro com  custos diretos é compensada pela viabilidade administrativa e operacional de modelos alternativos de pagamento.