PE-034 Incorporação de tecnologias para doenças raras na ATS brasileira: estudo descritivo, 2012–2025

Abstract

Introdução (com objetivo): A incorporação de tecnologias de saúde para doenças raras desafia os sistemas de saúde devido ao elevado custo, à limitada evidência clínica e à complexidade regulatória, associada a uma crescente pressão dos grupos de pacientes e familiares. No Brasil, a crescente demanda por terapias de alto custo pressiona a decisão e a sustentabilidade do SUS. Apesar da relevância do tema, há pouca sistematização sobre o perfil das demandas e os desfechos dessas avaliações no processo de ATS. O objetivo do trabalho foi descrever o perfil de incorporação de tecnologias relacionadas a doenças raras no processo brasileiro de ATS no SUS. Material e Método: Estudo descritivo retrospectivo com dados secundários dos painéis públicos “Tecnologias Demandadas” e “Recomendações” da CONITEC (2012–setembro/2025), comparando tecnologias demandadas para doenças raras e ‘não-raras’. Foram extraídas variáveis: demandante, tipo de tecnologia, decisão final, justificativas de não incorporação, datas e indicação clínica. As demandas foram classificadas como relacionadas a doenças raras quando a indicação atendia à definição brasileira oficial. Para padronização e redução de duplicidades, aplicou-se semelhança textual ao nome da tecnologia e indicação, com revisão manual posterior. A unidade de análise foi a demanda (fluxo e tempo) e, para taxa de incorporação, a tecnologia avaliadano subconjunto de demandas de incorporação. Taxas foram comparadas por qui-quadrado e tempo até decisão por Mann–Whitney U (α=5%). Resultados: Foram identificadas 1.133 demandas, sendo 900 direcionadas à novas tecnologias. Entre estas, 191/900 (21,2%) foram relacionadas a doenças raras, incluindo demandas de incorporação (171/191; 89,5%), ampliação (12/191; 6,3%) e exclusão (8/191; 4,3%). As 171 demandas de incorporação corresponderam a 139 tecnologias totais para doenças raras: 76,9% medicamentos, 21,6% procedimentos e 1,4% produtos. A taxa de incorporação por tecnologia foi 59,7% (83/139) em doenças raras e 66,1% (303/459) em tecnologias não raras (p=0,208). O tempo até decisão apresentou mediana de 229 dias (IIQ 137–305) para raras e 223 dias (IIQ 182–312) para não raras (p=0,081). Entre as tecnologias não incorporadas relacionadas a doenças raras, os motivos mais frequentes para decisão negativa incluíram fragilidade das evidências, custo-efetividade desfavorável e impacto orçamentário elevado. A distribuição anual das incorporações de tecnologias para doenças raras apresentou tendência de crescimento, com três incorporações em 2012 e nove em 2025. Conclusões: O padrão observado sugere que o principal desafio da ATS em doenças raras não é a tramitação do processo, mas a redução de incertezas clínicas e econômicas que condicionam decisões. Esse perfil indica a necessidade de uso de estratégias de manejo de incerteza e sustentabilidade após a decisão, com governança de evidência (obtenção e sistematização de dados de mundo real e reavaliações) e, quando pertinente, arranjos condicionais de acesso.