PE-007 Análise Temporal da Judicialização de Medicamentos para Atrofia Muscular Espinhal no Brasil (2019–2026)

Abstract

Introdução (com objetivo): A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença genética marcada pela degeneração progressiva dos neurônios motores da medula espinhal, o que leva a graus variados de fraqueza e atrofia muscular. Nas apresentações mais severas, há risco de comprometimento de funções vitais, como a respiração e a deglutição, além de atraso ou perda na aquisição de marcos do desenvolvimento motor (por exemplo, andar ou se sentar). A condição é dividida em cinco tipos (0 a IV) de acordo com a idade de início dos sintomas e o maior marco motor alcançado, evidenciando grande heterogeneidade clínica e demandas assistenciais complexas. Apesar dos avanços terapêuticos, o acesso equitativo às terapias modificadoras da doença ainda representa um desafio significativo, em razão do elevado custo e da limitada robustez de evidências para alguns subtipos. No Brasil, o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para AME foi instituído em 2022, restrito a pacientes com AME tipos I e II, mantendo a judicialização como importante estratégia de acesso. O objetivo é avaliar o número de processos de judicialização e os gastos públicos relacionados ao tratamento da AME no Brasil, comparando os períodos anterior e posterior à implementação do PCDT. Material e Método: Estudo transversal e retrospectivo baseado em dados nacionais de judicialização do tratamento da AME, obtidos por meio de solicitação via Lei de Acesso à Informação. Incluíram-se processos referentes ao período desde as aprovações regulatórias dos medicamentos até março de 2026. Foram analisados o número de demandas judiciais e os gastos públicos associados ao fornecimento das terapias. Resultados: No período pré-PCDT (2019–2022), foram registrados 256 processos de judicialização envolvendo nusinersena e risdiplam, com mediana (mín-máx) de 44,5 (3-164) processos por ano, e foram despendidos R$ 185.649.305,55, com mediana (mín-máx) de R$ 26.069.841,12 (R$ 1.595.051,12 - R$ 131.914.572,20). No período pós-PCDT (2023–2026), foram identificados 272 processos relacionados aos mesmos medicamentos, com mediana (mín-máx) de 59,5 (11-142) e o gasto total foi de R$ 389.728.669,64, com mediana (min-máx) de R$ 99.488.170,19 (R$ 29.556.938,94 - R$ 161.195.390,32). Adicionalmente, foram registrados 50 processos entre 2024 e 2026 para onasemnogene abeparvovec-xioi, uma terapia gênica aprovada para comercialização no Brasil em 2020 e incorporada no SUS em 2022. Este só foi incorporado no PCDT de AME em 2025. Os gastos associados a esses processos judiciais totalizaram R$ 345.903.235,45 no período analisado. Conclusões: A instituição do PCDT para AME no Brasil não foi acompanhada da redução significativa no volume de judicialização nem dos gastos públicos relacionados ao tratamento da doença. Apesar da incorporação parcial das terapias ao SUS, a judicialização permaneceu como estratégia central de acesso, indicando limitações do desenho do protocolo. A introdução da onasemnogene abeparvovec xioi gerou impacto financeiro expressivo em curto prazo, mesmo após sua incorporação ao SUS. A persistência das demandas judiciais, especialmente para pacientes com AME tipos III e IV, revela ineficiência alocativa e indica a necessidade de revisão dos critérios do protocolo para maior sustentabilidade do sistema.