Resumo
Introdução (com objetivo): A incorporação de terapias oncológicas de alto custo impacta diretamente a padronização, o acesso e a sustentabilidade das instituições de saúde, exigindo do farmacêutico atuação estratégica na Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS). Neste contexto, o farmacêutico transforma evidências clínicas e econômicas em subsídios para decisões institucionais. Embora a análise de custo‑efetividade seja amplamente utilizada, nossa experiência no serviço evidenciou limitações na sua aplicação isolada para orientar decisões relacionadas ao uso racional e à priorização de recursos. Nesse contexto, a análise de custo‑consequência mostrou‑se abordagem complementar relevante para aproximar a avaliação econômica da prática da assistência farmacêutica. Objetivo: Analisar a contribuição de análises de custo‑efetividade e custo‑consequência, conduzidas no âmbito de um Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde (NATS), para o suporte às decisões institucionais relacionadas à incorporação e ao uso de terapias de alto custo no mieloma múltiplo. Material e Método: Foi realizada uma avaliação econômica comparativa entre os esquemas Isa‑VRd (isatuximabe, bortezomibe e lenalidomida) e D‑VRd (daratumumabe, bortezomibe e lenalidomida), com base em modelo de árvore de decisão, horizonte temporal de 1 ano e perspectiva de custos diretos médicos, conforme diretrizes metodológicas nacionais. A análise de custo‑efetividade estimou a razão de custo‑efetividade incremental utilizando anos de vida ajustados por qualidade (QALY) derivados da sobrevida livre de progressão (PFS). Complementarmente, realizamos uma análise de custo‑consequência, apresentando de forma desagregada a variação percentual dos custos e os principais desfechos clínicos e assistenciais relevantes para a prática farmacêutica. A avaliação foi baseada em dados disponíveis no serviço, sem extrapolações ou recálculos adicionais. Resultados: A comparação entre os esquemas demonstrou que a alternativa associada ao maior custo apresentou incremento da ordem de 30% a 40% no custo total por paciente tratado no primeiro ano. O ganho clínico incremental foi modesto, com aumento de cerca de seis meses em sobrevida livre de progressão, correspondendo a 0,325 QALY. A análise de custo‑efetividade indicou que o custo adicional estimado de aproximadamente R$ 531.153 por QALY, substancialmente superior ao limiar de aceitabilidade comumente adotado no Brasil. Na análise de custo‑consequência, observou‑se que o aumento percentual do custo não foi acompanhado por redução clinicamente relevante dos custos assistenciais relacionados a eventos adversos, evidenciando ausência de compensações econômicas significativas no horizonte analisado. Esses achados subsidiaram discussões institucionais sobre uso racional, critérios de elegibilidade e priorização de recursos. Conclusões: Os resultados indicam que a análise de custo‑efetividade, quando utilizada de forma isolada, mostrou‑se insuficiente para apoiar decisões institucionais relacionadas à incorporação e ao uso de terapias de alto custo. A análise de custo‑consequência complementou essa avaliação ao traduzir os resultados econômicos em faixas percentuais conservadoras, diretamente aplicáveis à prática do farmacêutico clínico e gestão. Essa experiência demonstra como o farmacêutico, atuando em um NATS, pode transformar análises econômicas em instrumentos efetivos de governança clínica e sustentabilidade institucional, ampliando seu papel estratégico na assistência farmacêutica.

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