PE-018 Determinantes da incorporação de tecnologias para doenças raras na Conitec: análise das justificativas e reversões decisórias (2023–2025)

Resumo

Introdução (com objetivo): A avaliação de tecnologias em saúde (ATS) para doenças raras apresenta desafios metodológicos e decisórios específicos, especialmente devido à escassez de evidências clínicas robustas, ao alto custo das tecnologias e à pressão de múltiplos stakeholders(1,2). No Brasil, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) é responsável pelas recomendações de incorporação, com base em relatórios técnicos submetidos ao plenário(3). Compreender os padrões que determinam a incorporação ou não dessas tecnologias é fundamental para subsidiar estratégias de acesso e aprimorar o processo decisório. Analisar as justificativas de incorporação e não incorporação de tecnologias para doenças raras avaliadas pela Conitec entre 2023 e 2025, identificando fatores associados ao resultado final e à mudança de recomendação entre o parecer técnico inicial e a deliberação do plenário. Material e Método: Estudo descritivo-exploratório com base em dados secundários. As recomendações foram obtidas no site da Conitec. As tecnologias foram classificadas como relacionadas a doenças raras ou canceres raros conforme OMS que preconiza 65 pessoas a cada 100.000 habitantes. Para cada tecnologia elegível, os relatórios de recomendação foram analisados e categorizados quanto à recomendação inicial e final, área terapêutica, tipo de tecnologia, justificativas apresentadas, presença de desconto, impacto orçamentário e tempo de avaliação. Os dados foram organizados em banco estruturado e analisados por estatística descritiva. Resultados: Foram identificadas 49 tecnologias para doenças raras avaliadas no período, todas de origem externa e predominantemente medicamentos. A taxa de incorporação foi de 40,8% (n=20). Neurologia concentrou 91% das não incorporações em sua área (10/11), enquanto Hematologia apresentou distribuição equilibrada (7 incorporados/7 não incorporados). Observou-se mudança de recomendação em 34,7% dos casos (17/49), todos partindo de parecer técnico inicial desfavorável para decisão final favorável, não houve reversão no sentido oposto. As principais justificativas finais para não incorporação foram: razão de custo-efetividade incremental (RCEI) elevada ou desfavorável (n=14), incertezas clínicas ou evidência insuficiente (n=12), limitações nas análises econômicas (n=8) e impacto orçamentário elevado (n=7). Nos casos incorporados, destacaram-se como justificativas: oferta de desconto ou redução de preço (n=11), necessidade médica não atendida (n=7), alinhamento com Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) (n=6) e melhora da eficiência econômica associada ao desconto (n=6). O desconto mediano foi de 40,5% nos casos incorporados e 48,9% nos não incorporados. O tempo mediano de avaliação foi de 308 dias, sem diferença relevante entre os grupos. Incorporações ocorreram majoritariamente por unanimidade (60%), enquanto não incorporações predominaram por maioria simples (69%). Conclusões: O processo decisório da Conitec para doenças raras é caracterizado por elevada taxa de reversão de recomendações técnicas iniciais e pela centralidade da negociação de preço como determinante da incorporação. Tecnologias inicialmente não recomendadas foram incorporadas em aproximadamente um terço dos casos, sobretudo após ajustes econômicos e reconhecimento de necessidade médica não atendida. Esses achados indicam limitações na previsibilidade do processo decisório e reforçam a necessidade de maior transparência e consistência nos critérios de ATS aplicados às doenças raras no SUS.