PE - 074 Dinâmica do uso da terapia gênica (TG) para atrofia muscular espinal (AME) no Brasil: lições e desafios para incorporação de terapias avançadas no futuro

Resumo

Introdução: As terapias modificadoras da história natural da AME (TMH-AME) começaram a ser incorporadas ao Sistema Único de Saúde(SUS) em 2019, com a nusinersena. O mais novo capítulo corresponde ao acordo de compartilhamento de risco para uso do onasemnogene abeparvovec, celebrado em 2025. Contudo, entre a aprovação da TG-AME na ANVISA e a disponibilidade para acesso administrativo pelo SUS, o acesso se deu, majoritariamente, por meio da judicialização. Objetivo: Caracterizar a dinâmica do uso TG-AME no Brasil, segundo aspectos geográficos, operacionais e de gastos. Métodos: Foram compiladas diversas fontes de dados, especificamente processos judiciais, relatórios de profissionais de saúde e questionários obtidos por entrevistas em visitas domiciliares a famílias cujas crianças receberam a TG-AME, por meio judicial, após consentimento. Dados acerca do local de moradia e da realização da infusão, quadro clínico no momento da solicitação de uso, fluxos temporais do processo de judicialização, entre outros dados foram obtidos. Análise espacial, estatística descritiva e modelos de regressão linear multivariado foram utilizados para descrever e analisar os dados. Resultados: A região com maior número de solicitações foi a Sudeste (43,5%), seguida da Sul (19,2%). A TG-AME foi solicitada com a criança sintomática na maioria dos casos (89,8%) e, somente 5,7%, sem sintomas. O início dos sintomas variou de menos de 30 dias, em geral entre a segunda e terceira semana de vida, até 30 meses [mediana(p25–p75): 4,0(2,0–7,0) meses]. Fraqueza muscular (60,4%), hipotonia (58,8%) e atraso motor (55,9%) predominaram. O tempo mediano (p25- p75) do diagnóstico foi de 5,9 (3,3–9,3) meses. Observou-se uma redução significante no tempo de diagnóstico de AME entre 2018 e 2023, em média de 2,7 meses (β= -2,705; p>0,001) ao ano, saindo de uma média (DP) de 10,8 (9,2) meses, em 2018, para 3,0 (1,6) meses, em 2023. Houve uma redução anual, em média, de 6,2 meses (β= -6,212; p>0,001) na abertura do processo judicial, oscilando de uma média (DP) de 55,9 (3,5) meses, em 2017, para 3,9 (2,1) meses, em 2023, com tendência a decisão judicial favorável com a menor idade da criança (p=0,043). As solicitações judiciais da TG-AME vieram de 182 municípios diferentes do Brasil, e as infusões, até 2024, foram realizadas em apenas 9 cidades, com 88,7% dos casos realizados em Curitiba-PR ou São Paulo-SP, com mais de 90% delas realizadas em hospitais privados. Os cinco principais prescritores foram responsáveis por 61,7% dos pedidos. Cerca de 13,0% do custo dos procedimentos, em média R$ 138.187,84, foram para pagamento de honorários médicos, hospitalares, transporte e alimentação/hospedagem. Conclusões: O uso da TG-AME no SUS foi realizado praticamente por meio do acesso judicial, concentrado em poucos prescritores, hospitais privados e em duas cidades brasileiras. Os indicadores de diagnóstico e início da busca pelo acesso foram reduzidos desde o início do processo, mas o custo não relacionado ao medicamento foi significativo. Redução do tempo de acesso, maior participação do SUS e regionalização do acesso são desafios para o uso das futuras TGs.