PE - 112 Registro de medicamentos novos nos Estados Unidos e Brasil: para quais doenças temos inovação terapêutica?

Resumo

Introdução: O desenvolvimento de medicamentos inovadores desempenha papel fundamental na ampliação das opções terapêuticas e na melhoria dos desfechos clínicos em diversas enfermidades. A aprovação regulatória de novas moléculas reflete não apenas os avanços científicos alcançados, mas também as prioridades de saúde pública definidas por cada país. Nesse cenário, a análise do perfil das indicações terapêuticas contempladas por registros recentes de novos medicamentos nos Estados Unidos e no Brasil possibilita identificar tendências de inovação, áreas que concentram maior investimento e eventuais lacunas no acesso a terapias recém descobertas. Objetivo: Analisar os medicamentos novos registrados nos Estados Unidos e que tem registro no Brasil, mapeando as principais indicações terapêuticas e áreas de concentração de inovação, além de discutir os possíveis fatores que influenciam a distribuição observada. Métodos: Foi realizado um estudo observacional, retrospectivo e descritivo, baseado na análise de dados referentes a registros de medicamentos novos aprovados pela agência reguladora dos Estados Unidos (EUA) e que também têm registro no Brasil, no período de 2010 a 2020. A coleta contemplou exclusivamente medicamentos cuja formulação representava uma nova entidade molecular, abrangendo tanto produtos sintéticos quanto biológicos. Para cada medicamento, foi considerada a primeira indicação terapêutica aprovada no momento do registro, sendo esta classificada de acordo com a Classificação Estatística Internacional de Doenças e Problemas Relacionados à Saúde – CID-10, em seu capítulo e código específico. Resultados: Dos 233 medicamentos novos analisados, 157 (67,4%) eram sintéticos e 76 (32,6%) biológicos. A primeira indicação terapêutica desses medicamentos abrangeu 117 diferentes códigos do CID-10, para a maioria dos quais houve registro de apenas um novo medicamento (70; 59,8%). Oncologia (70; 30,0%) e doenças endócrinas, nutricionais e metabólicas (38; 16,3%) foram os capítulos mais frequentes na primeira indicação terapêutica de registro. Porém há 9 códigos para os quais 5 ou mais medicamentos novos foram aprovados em ambos os países: C34.9 (neoplasia maligna dos brônquios e pulmões): 12; E11.9 (diabetes mellitus tipo 2 não insulino-dependente): 11; B18.2 (hepatite viral crônica tipo C): 10; C50.9 (neoplasia maligna da mama, não especificada): 7; C43.9 (melanoma maligno da pele, não especificado): 6; C90.0 (mieloma múltiplo): 5 e C91.1 (leucemia linfocítica crônica). Conclusões: A concentração de registros em poucos códigos da CID-10 indica que, além da relevância clínica, certos alvos, uma vez validados, atraem investimentos contínuos, gerando sucessivos registros de moléculas com mecanismos semelhantes ou complementares. Monitorar o perfil das indicações, aliado a estratégias regulatórias equilibradas e incentivos, é essencial para ampliar a inovação e garantir benefícios científicos concretos e equitativos.