Comunicação breve: Revisão Sistemática da eficácia e segurança do onasemnogeno abeparvoveque para tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1

Autores

  • Stéfani Sousa Borges Unidade de Avaliação de Tecnologias em Saúde, Hospital Alemão Oswaldo Cruz https://orcid.org/0000-0003-4402-2175
  • Brígida Dias Fernandes Unidade de Avaliação de Tecnologias em Saúde, Hospital Alemão Oswaldo Cruz, São Paulo, SP-Brasil https://orcid.org/0000-0002-0413-8790
  • Bárbara Corrêa Krug Unidade de Avaliação de Tecnologias em Saúde, Hospital Alemão Oswaldo Cruz, São Paulo, SP-Brasil; Secretaria Estadual da Saúde do Rio Grande do Sul, Porto Alegre, RS-Brasil
  • Fernanda d’Athayde Rodrigues Unidade de Avaliação de Tecnologias em Saúde, Hospital Alemão Oswaldo Cruz, São Paulo, SP-Brasil https://orcid.org/0000-0001-7368-3592
  • Hérica Núbia Cardoso Cirilo Unidade de Avaliação de Tecnologias em Saúde, Hospital Alemão Oswaldo Cruz, São Paulo, SP-Brasil; Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Goiás/Ebserh (NATS HC-UFG/Ebserh), Goiânia, GO-Brasil https://orcid.org/0000-0001-7307-4594
  • Livia Fernandes Probst Unidade de Avaliação de Tecnologias em Saúde, Hospital Alemão Oswaldo Cruz, São Paulo, SP-Brasil https://orcid.org/0000-0002-4696-0862
  • Ivan Ricardo Zimmermann Unidade de Avaliação de Tecnologias em Saúde, Hospital Alemão Oswaldo Cruz, São Paulo, SP-Brasil https://orcid.org/0000-0001-7757-7519

DOI:

https://doi.org/10.22563/2525-7323.2023.v7.n.4.p.19-23

Palavras-chave:

onasemnogeno abeparvoveque, atrofia muscular espinal, doenças neuromusculares

Resumo

Objetivo: Foram avaliadas evidências de eficácia e segurança do onasemnogeno abeparvoveque no tratamento da atrofia muscular espinhal tipo 1. Método: Foi conduzida uma revisão sistemática da literatura, conforme protocolo aprovado previamente. Resultados: Três estudos foram selecionados, START, STR1VE e STR1VE-EU, com alto risco de viés e certeza da evidência de muito baixa qualidade. Foram reportadas sobrevida global de 91 a 100%, sobrevida livre de ventilação mecânica de 39 a 82% e eventos adversos relacionados ao tratamento em 25 a 73% dos pacientes. Conclusões: É incerto o real benefício do onasemnogeno abeparvoveque e desafiadora a tomada de decisão para sua incorporação no SUS.

Downloads

Publicado

2023-06-21

Como Citar

Sousa Borges, S., Dias Fernandes, B., Corrêa Krug, B., d’Athayde Rodrigues, F., Cardoso Cirilo, H. N., Fernandes Probst, L., & Zimmermann, I. R. (2023). Comunicação breve: Revisão Sistemática da eficácia e segurança do onasemnogeno abeparvoveque para tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1. JORNAL DE ASSISTÊNCIA FARMACÊUTICA E FARMACOECONOMIA, 7(4). https://doi.org/10.22563/2525-7323.2023.v7.n.4.p.19-23

Edição

v. 7 n. 4 (2022): JAFF

Seção

Articles

Licença

Todo o conteúdo dos artigos publicados no JAFF está licenciado sob uma Licença Creative Commons Atribuição 4.0 Internacional, que permite o uso, compartilhamento, adaptação, distribuição e reprodução em qualquer meio ou formato, desde que você dê o devido crédito ao autor(es) original(ais) e a fonte, fornecer um link para a licença Creative Commons e indicar se alterações foram feitas. As imagens ou outros materiais de terceiros neste artigo estão incluídos na licença Creative Commons do artigo, salvo indicação em contrário em uma linha de crédito para o material.